Nekad je nužno odabrati stranu

Izgleda da su britanski liječnici uspjeli dvije bebe izliječiti od leukemije pomoću genetski modificiranih stanica donora

Tretman omogućava direktnu manipulaciju genima unutar DNK neke osobe

Popular Science javlja, prenoseći izvještaj objavljen u Science Translational Medicine, da su britanski liječnici uspješno izliječili dvoje djece sa leukemijom koristeći tretman koji uključuje genetski modificirane imunološke stanice donora. Studija je bila vrlo malena, samo dvoje djece koji su posve zdravi tek 16 do 18 mjeseci što nije dovoljno dugo da bi ih se proglasilo potpuno izliječenima.

Obično je potreban dulji vremenski period da bi se to ustvrdilo. Ali što značajno u ovoj studiji jest to da kombinira posve novi pristup, takozvanu CAR T terapiju sa relativno novom tehnikom editiranja gena TALENS, koja omogućava direktnu manipulaciju genima unutar DNK neke osobe. Imunološka terapija CAR T već je dala obećavajuće rezultate ali u preliminarnim pokusima ima ograničenja.

Istodobno prolazili i kroz druge tretmane

Prije nego što postane univerzalni tretman, terapiju je još potrebno razraditi. Znanstvenici misle da se to može riješiti upotrebom tehnike TALENS ili CRISPR, tehnikom koja je vjerojatno najjednostavnija do sada. CAR T je nova tehnika tretmana karcinoma koja još nije javno dostupna ali se koristi u kliničkim ispitivanjima u Sjedinjenim državama, Velikoj Britaniji i Kini.

Terapija uključuje micanje nekih T stanica iz krvi pacijenta, njihovu izmjenu u laboratoriju dodavanjem specijalnih receptora na njihovu površinu koji se zovu CAR. Kad su stanice spremne, vraćaju se u krv pa novi CAR receptori traže tumorske stanice, napadaju ih i ubijaju. CAR T stanice su u drugoj fazi kliničkog ispitivanja u Sjedinjenim državama, a farmaceutska kompanija Novartis planira učiniti terapiju dostupnom tijekom ove godine. Oboje djece u studiji bolovalo je od agresivnog oblika leukemije i prošli su već druge tretmane.

Kinezi provode slična testiranja

To što više nemaju tragova karcinoma obećava. Jedino što studija nije bila dovoljno opsežna. Znanstvenici se bune jer su djeca simultano dobijala i druge tretmane pa nije jasno da li su baš jedino CAR T stanice pomogle. Kombinacija imunoterapije CAR T stanicama sa editiranjem gena obećava, ne samo da bi bilo moguće kreirati univerzalnog donora već bi i tretman bio učinkovitiji.

Sveučilište u Pennsylvaniji trenutno istražuje korištenje tehnike editiranja gena, CRISPR koja briše dva gena koja smetaju da bi CAR T radio kako treba. Kinezi rade na istoj tehnici kod pacijenata sa karcinomom pluća. Treba imati na umu da je ova terapija u ranoj fazi i da još treba obaviti puno posla i studija kao ova, ali na većem broju pacijenata prije nego bi ušla u široku upotrebu.