Nevjerojatna borba jedne obitelji iz Cavtata da na vrijeme nabave lijek koji bi produljio život njihova 7-godišnjaka

Marijan Rodić sedmogodišnji je dječak iz Cavtata koji boluje od Duchenne mišićne distrofije, rijetke genetske progresivne bolesti od koje obolijevaju samo dječaci i koja ima fatalan ishod oko njihove dvadesete godine. No, progresija bolesti mogla bi se usporiti kada bi Marijan mogao do trenutno njemu nedostupnog lijeka.

Da je Marijan drugačiji roditelji su primijetili u njegovoj petoj godini. “Djeca se s tom bolesti rađaju, no mi dugo nismo ništa primjećivali. Prohodao je kasnije, s 18 mjeseci, ali to nije neobično jer se događa i kod druge djece. Malo je imao gegast hod, ali ni to nam nije djelovalo posebno drugačije. On je treće dijete u obitelji i kao najmlađeg smo ga prilično razmazili. Baš je bio mažen i pažen, a kad nije htio hodati uz stepenice nosili smo ga, misleći da je to dio te razmaženosti. Uz to je stalno vozio onaj bicikl bez pedala, pa nismo primjećivali neke posebne probleme s motorikom. U petoj godini, kad smo primijetili da ne može čučnuti, što je prije mogao, upalio nam se alarm”, priča nam Marijanova mama Mirjana Rodić.

Zastrašujuća dijagnoza

Kroz nekoliko idućih mjeseci došli su do dijagnoze koja ih je šokirala i prema kojoj bi Marijan između 9. i 12. godine života mogao izgubiti pokretljivost nogu i pasti u kolica, a potom bi se bolest širila na ruke te mu na kraju ugrozila pluća i srce.

No, progresiju bi mogao usporiti lijek Translarna, koji cijeli proces usporava za tri do četiri godine. Problem je što do ovog lijeka obitelj Rodić redovnim putem ne može doći jer ga HZZO nije stavio na svoje pozitivne liste. Ranije su već u medijima iz HZZO-a pojasnili da je razlog tome klinička učinkovitost Translarne koja, prema dosad dostupnim stručno-znanstvenim dokazima, ne opravdava visoke troškove lijeka. O njemu će ponovno raspravljati tek 2021. kada dobiju rezultate novih ispitivanja.

Dječak ne može čekati

“Mi se bojimo da Marijan tada više neće biti kandidat za lijek. Taj lijek se daje djeci između 2. i 8. godine života. Prije su davali djeci od 5 godina, sada su to spustili. Najbolji rezultati postižu se do 8. godine. Marijan je kandidat i zato što ima taj oblik bolesti s točkastom mutacijom gena, jer je na terapiji s kortikosteroidima i jer je pokretan i hoda. Ako se dogodi da više ne bude mogao hodati te da padne u kolica, više neće ispunjavati jedan od uvjeta potrebnih za terapiju”, objašnjava Marijanova mama.

Napominje da je pokušala i sama preko ljekarni doći do lijeka, ali to, kaže, nije moguće. “Rekli su nam da lijek košta oko 2,5 milijuna za godinu dana. Nama su već ljudi nudili pomoć i mi bismo taj novac već prikupili kada bismo ga mogli kupiti, ali ne možemo. Mi kao privatne osobe to ne možemo”, pojašnjava nam Mirjana Rodić.

Šansa je bolnica

No, ono što Rodići ne mogu, možda bi bolnice mogle. Prema tumačenju Ministarstva zdravstva, Translarna je lijek s ‘uvjetnim odobrenjem’ stavljanja u promet što znači da su za njega potrebni dodatni podaci o učinkovitosti i sigurnosti, ali i da ga se može prepisati na ograničeni recept, odnosno izdati i primijeniti u zdravstvenoj ustanovi pod nadzorom liječnika. S obzirom na registraciju, a bez obzira na odbijenicu HZZO-a, tvrde u Ministarstvu, nadležni liječnik specijalist koji preporuči liječenje takvim lijekom može uputiti svoj prijedlog i medicinsku dokumentaciju bolničkom Povjerenstvu za lijekove. “Ukoliko se procijeni da je liječenje takvim lijekom neophodno, bolnica je dužna nabaviti lijek i započeti liječenje”, poručuju iz Ministarstva.

No, to još nije učinjeno. Dječakova liječnica za HRT je izjavila da dječak ispunjava sve uvjete za dobivanje lijeka, no o njemu na Povjerenstvu za lijekove KBC-a Split, gdje se liječi, još nisu raspravljali. Potvrdio nam je to predsjednik tog Povjerenstva i klinički farmakolog dr. Jurica Nazlić navodeći kako zahtjev za razmatranje i eventualno odobrenje za pacijenta s tom dijagnozom još nije upućen Povjerenstvu.

Kolibrići žele uskočiti

Pojasnio nam je da u slučajevima kad Povjerenstvo pozitivno odgovori na zahtjev, novac za lijek ide na teret Klinike ili Zavoda iz kojeg je zahtjev stigao. “Ovo nije prvi takav slučaj kod nas kad su u pitanju rijetke bolesti, a siguran sam ni u drugim bolnicama. Budući da takve djece ima još, trebao bi se iznaći način da svi imaju jednak tretman”, mišljenja je dr. Nazlić.

Naime, problem nakon odluke Povjerenstva najčešće bude u novcu koji je u hrvatskim bolnicama teško pronaći, pa su svjesni toga u pomoć odmah priskočili iz Uduge Kolibrići. Oni predlažu da se milijun i pol kuna koje su prikupili za Spinrazu, a koji se nalaze na računima i podračunima Ministarstva zdravstva, preusmjere za liječenje Marijana i još trojice dječaka s istom dijagnozom u Hrvatskoj. No, prema riječima Ane Alapić iz Kolibrića, ne znaju može li se to pravno provesti.

Na potezu je Ministarstvo

“Mi smo iskazali volju i dali odobrenje, ali ne znamo što se dalje može. Odnosno ne znamo može li se novac s računa otvorenih za neuroblastom i Spinrazu preusmjeriti na nešto drugo. Stoga ponovno pozivamo ministra na osnivanje Fonda u kojem bi sve bilo transparentno i iz kojeg bi se novac za takve skupe eksperimentalne lijekove do trenutka dok ih ne odobri HZZO koristio za liječenja rijetkih bolesti”, pojasnila nam je Alapić.

Može li Ministarstvo preusmjeriti novac za Marijana i još trojicu dječaka kojima je potrebna Translarna pitanje je koje smo im i mi uputili, međutim do zaključenja teksta od njih nismo dobili odgovor.

‘Čini sve što treba kako bi se borio’

A dok se tromi sustav jedva miče, sedmogodišnji dječak čeka, nesvjestan velike bitke koju njegovi roditelji za njega vode. O svojoj bolesti, kaže njegova mama, uopće ne voli govoriti. Ne voli da ni roditelji o njoj govore drugima.

“On zna da je bolestan. No, ne znam kako bi njegova dječja psiha podnijela da mu sve detaljno objasnimo. Ne voli uopće da drugima govorimo o njemu. Znate, on se jako trudi. Svaki dan ide na plivanje, čini sve što treba kako bi se borio. Uz to je odličan đak i jako lijepo piše. Bojala sam se da će imati problema, no odličan je”, ponosno govori Marijanova mama koja sa suprugom i dvije dječakove sestre iščekuje vijesti koje bi za cijelu obitelj bile prekretnica.