Znanstvenici pokušavaju revolucionarnom genetskom terapijom izliječiti ljude od HIV-a

Znanstvenici pokušavaju u izvanrednom eksperimentu – pomoću tehnologije uređivanja gena CRISPR, izliječiti ljude od HIV-a. Biotehnološka tvrtka Excision BioTherapeutics, sa sjedištem u San Franciscu, kaže da su kod troje ljudi koji žive s bolešću, intravenozno unijeli alat za uređivanje gena koji nosi DNK upute da uništi virus gdje god se u tijelu skriva, izvještava MIT Technology Review.

Studija je u ranoj fazi i probni je korak k cilju da se HIV izliječi jednom intravenskom dozom lijeka za uređivanje gena. Liječenje je otpočelo prije otprilike godinu dana. Na sastanku u Bruxellesu, predstavnici tvrtke Excision izvijestili su da se liječenje čini sigurnim i da nema većih nuspojava ali nisu prezentirali podatke o učincima terapije, pa se još ne zna da li djeluje.

Neuspjeh ne bi bio iznenađenje jer se AIDS pokazuje kao iznimno lukav protivnik i cjepiva još uvijek nema, niti nakon 40 godina nakon identifikacije virusa.

Farmaceutske tvrtke uspjele su razviti antivirusne lijekove koji sprječavaju kopiranje virusa i uzimanje tih lijekova pacijentima omogućava normalan život. Ali ako prestanu piti tablete, virus se brzo oporavlja i može uzrokovati smrtonosne infekcije i karcinome.

Jedan od razloga zašto se virus ne može u potpunosti uništiti samo lijekovima je taj što on umeće svoj genetski materijal u DNK naših stanica, ostavljajući svoje skrivene kopije koje mogu ponovno pokrenuti infekciju.

Temeljeno na procesima u prirodi

Studija tvrtke Excision je neobična jer pokušava uređivanje gena iskoristiti za uklanjanje virusa. Ali znanstvenici kažu da zapravo ovaj koncept korištenja CRISPR-a protiv virusa proizlazi iz onoga što se već događalo u prirodi.

Početni laboratorijski testovi na miševima pokazali su da CRISPR može pronaći i uništiti HIV gene u stanicama, a kasnije je bio u stanju funkcionalno izliječiti 20 posto zaraženih miševa, liječenih intravenozno.

Sljedeće godine još će šest pacijenata dobiti lijek, u većoj količini. Čini se da su podaci liječenju dvoje pacijenata već poznati tvrtki , a potpuni rezultati objavit će se 2024.godine.

Studija bi mogla biti jedan korak bliže pronalaženju lijeka koji bi na kraju mogao uključivati kombiniranje više strategija. Čak i ako ne izliječi HIV u potpunosti, lijek bi nas mogao pripremiti za sljedeću fazu, piše MIT Technology Review.