Stručnjaci su počeli s prvim pokušajem uređivanja gena unutar tijela. Pacijent je slijepa osoba, rezultati za par tjedana

Znanstvenici su objavili da su po prvi puta koristili tehniku uređivanja gena CRISPR na DNK unutar tijela osobe, javlja NPR. Liječnici MGH bolnice u Bostonu ubrizgali su mikroskopski alat za uređivanje gena slijepom pacijentu s rijetkim genetskim poremećajem. “U roku nekoliko tjedana znat će se djeluje li pristup i koliko će se vida obnoviti”, kazao je dr. Eric Pierce, profesor oftalmologije na Harvardu i voditelj Službe nasljednih poremećaja mrežnice.

Liječnici bi inače uzeli stanice iz tijela pacijenta i u laboratoriju uređivali gene CRISPR tehnikom, a zatim bi modificirane stanice vraćali u tijelo pacijenta kako bi one napale karcinom ili proizvele protein koji pacijentu nedostaje. Cilj ovog eksperimenta je da se u oči unese virus s CRISPR uputama koje će iskorijeniti genetsku manu koja je uzrokovala sljepoću. To bi, nadaju se znanstvenici, obnovilo proizvodnju proteina i spriječilo umiranje stanica u mrežnici i oživjelo ostale stanice, što to bi omogućilo pacijentima da steknu bar nešto vida.

Studija na 18 pacijenata

U studiju će biti uključeno 18 pacijenata koji će primiti tri različite doze. “Vjerujemo da će mogućnost uređivanja gena unutar tijela otvoriti čitava nova područja medicine i dovesti do nove klase terapija za bolesti koje nije moguće liječiti ni na koji drugi način.” Znanstvenici ističu da je do sada liječen samo jedan pacijent i da je studija u vrlo ranoj fazi, osmišljena prvenstveno kako bi se utvrdilo je li ubrizgavanje izravno u oko sigurno. Kod svakog pacijenta liječit će se samo jedno oko da bi liječnici bili sigurni da rade kako treba.

Ako se pokaže da je tretman siguran i učinkovit, počet će se liječiti i mlađi pacijenti jer bi djeca mogla imati najviše koristi od ove terapije jer su im vidni putovi još netaknuti. Postupak traje sat vremena, kroz sitne rezove omogućava se pristup stražnjem dijelu oka. Kirurg, zatim, ubrizgava tri kapljice tekućine koja sadrži milijarde primjeraka virusa stvorenih da nose CRISPR. Nada je da će trebati samo jedan tretman koji će ispraviti vid za cijeli život. Uspije li, ovo će otvoriti mogućnosti liječenja mnogih drugih bolesti gdje nije moguće ukloniti stanice i izvesti liječenje van tijela.