Eksperimentalna genska terapija omogućila je petero djece da čuju

Novi pristup genske terapije omogućio je djeci koja su rođena gluha da čuju. U Fudanu u Kini tim predvođen znanstvenicima s Medical School Harvard i suradnicima bolnice Sveučilišta Fudan, liječio je šestero djece u dobi od 1 do 7 godina koja su imala određenu mutaciju gena OTOF, koji proizvodi protein važan za prijenos signala od uha do mozga.

Petero od šestero djece u studiji, nakon genske terapije, pokazalo je progresivno poboljšanje sluha i sposobnost prepoznavanja zvuka kao govora, navodi se u studiji objavljenoj u časopisu The Lancet.

Sjajni rezultati

Troje starije djece, s prethodno ugrađenim implantatima koji su isključeni, moglo je razumjeti govor i reagirati, dvoje je moglo prepoznati govor u bučnoj prostoriji i voditi telefonski razgovor.

Mlađi sudionici pokazali su napredak u prepoznavanju govora, ali su za neke testove bili premladi. Jedan od šest sudionika nije pokazao nikakvo poboljšanje što je možda posljedica imunološke reakcije na virus koji se obično koristi za ubacivanje gena u pužnicu.

Geni imaju velik utjecaj na oštećenja

Autori studije kažu da ovaj genski tretman otvara vrata razvoju drugih tretmana za različite vrste genetske gluhoće.

Gubitak sluha pogađa više od 1.5 milijardi ljudi u svijetu, s oko 30 milijuna genetskih oštećenja kod djece. Oko 200.000 ljudi gluho je zbog genetske mutacije OTOF gena.

Kako sve funkcionira?

Gen OTOF kodira protein koji proizvode stanice u tijelu unutarnjeg uha, pužnice. U pužnici se zvučni valovi prevode u električne impulse koje živčane stanice prenose do mozga gdje se tumače kao zvuk.

Projekt je proveden u prosincu 2022. godine, a očekuje se da će za koji dan biti predstavljen na godišnjem sastanku udruge za istraživanja u otorinolaringologiji.

Iako su bile potrebne godine da se dođe do ove točke, nedavno se brzo napredovalo, kaže liječnik koji 30 godina radi na ovom problemu Zheng-Yi Chen, jedan od starijih autora studije, prenosi Harvard Medical School.